5月14日，諾華創新藥物信倍立（鹽酸阿思尼布片）獲得國家藥品監督管理局批準，用于治療新診斷的費城染色體陽性的慢性髓細胞白血病（Ph+CML）慢性期（CP）成人患者。作為全球首個且目前唯一獲批基于ABL肉豆蔻�？诖�（STAMP）創新機制的靶向藥物，阿思尼布可實現深度緩解率翻倍和不良事件相關停藥風險減半，延緩疾病進展，為CML患者提供了全新治療選擇。

諾華公司中國區總裁兼董事總經理李堯表示：“諾華長期深耕血液腫瘤領域，20多年以來陸續為CML治療帶來了多項突破性創新療法，逐步將這一曾被視為致命的疾病轉變為可控的慢性病。此次信倍立在中國的獲批是諾華在CML治療領域取得的又一里程碑，彰顯出諾華對創新研發的不懈追求，以及對于改善CML患者生活的不變承諾。未來，我們將繼續秉持‘承諾中華’的信念，為重塑疾病治療方式帶來更多創新療法，幫助更多患者擁有健康和更高質量的生活�！�

CML進入慢病化管理時代，患者生活質量仍存難題

慢性髓細胞白血�。–ML）也稱為慢性髓性白血病、慢性粒細胞白血病，或慢粒，是一種骨髓造血干細胞克隆性增殖形成的惡性腫瘤，占成人白血病的15%，是慢性白血病最常見的類型之一。在中國，每年約有9,300例新發病例。在既往常規化療時代，CML患者的年死亡率為15%-20%，10年生存率不到20%。

隨著酪氨酸激酶抑制劑（TKIs）靶向藥物的出現，極大地改善了患者的預后，CML已進入可治、可控的慢病時代。然而TKIs藥物治療存在因脫靶效應導致不良反應，部分患者容易因治療不耐受產生疲勞、抑郁以及工作能力下降，影響生活質量。國內一項針對CML患者的問卷調查結果顯示，在希望停止TKIs治療的患者中，約41%與TKIs相關不良事件導致的生活質量下降有關。此外，還有高達40%的新診斷CML-CP患者由于耐藥或不耐受在5年內轉換治療。而治療線數的增加可導致患者較差預后，最終影響患者長期生存。

中國醫學科學院白血病診療中心臨床首席專家、國家血液系統疾病臨床醫學研究中心主任王建祥教授表示：“當前，CML的治療目標已從‘延長生存期’轉變為改善生活質量和追求無治療緩解（TFR）。現有TKIs治療雖然能顯著延長生存時間，但其長期不良反應仍影響患者生活質量。中國CML患者中位發病年齡為45-50歲，作為家庭和社會中堅力量，他們對改善療效和追求TFR的需求尤為迫切。而實現這一目標，應盡早達到主要分子學反應（MMR），提升深度分子學反應（DMR）的幾率，同時需要兼顧患者長期服藥的耐受性，保證穩定的療效和生活質量。阿思尼布在試驗中展現出更優的療效、安全性和耐受性，能夠為臨床實踐帶來更多選擇�！�

阿思尼布創新STAMP機制，治療更高效、副作用更少

阿思尼布（asciminib，ABL001）是針對BCR-ABL1激酶的新型變構抑制劑，采用了與傳統TKIs不同的作用機制，結合于靶蛋白的肉豆蔻酰口袋（STAMP）——一種變構位點，通過改變蛋白構象以實現對靶蛋白的抑制。得益于這種獨特的機制，阿思尼布表現出更高的選擇性，大幅降低脫靶效應，從而減少不良反應，提高患者的耐受性。

此次阿思尼布的獲批是基于關鍵性III期ASC4FIRST試驗數據，阿思尼布在療效、安全性和耐受性方面均展現出優異表現。該研究是首個與獲批標準治療即第一代和第二代TKIs進行隨機頭對頭比較的III期試驗。其結果顯示，在新診斷患者中，與研究者選擇的第一代或第二代TKIs（伊馬替尼、尼洛替尼、達沙替尼或博舒替尼）治療方案相比，接受阿思尼布治療的患者在第96周達到MMR（即BCR::ABL1融合基因水平≤0.1%）的人數比例較對照組顯著提升（74.1%vs52.0%，P＜0.001）。緩解速率方面，接受阿思尼布治療的患者達到MMR的中位時間僅24周，比對照組縮短12-24周。同時，DMR實現率達到對照組的2倍，充分驗證了阿思尼布實現更快、更深緩解的卓越療效。

在此項研究中，阿思尼布也表現出了良好的安全性。與第一代和第二代TKIs相比，阿思尼布大于3級不良事件的發生率更低，因不良事件導致的治療終止風險減少一半以上。得益于更好的耐受性，在96周的觀察期內，接受阿思尼布治療的患者有近80%仍持續在一線獲益，而對照組只有60%持續在一線治療。

美國國立綜合癌癥網絡（NCCN）更新了治療CML的《腫瘤學臨床實踐指南》（NCCN Guidelines），無論在任何的危險分層（1類推薦），推薦阿思尼布作為新診斷Ph+CML-CP的首選方案。

相較于TKI藥物，信倍立（鹽酸阿思尼布片）憑借其突破性機制帶來了優異的療效，安全性和耐受性。此次在中國的獲批標志著這款創新藥物不僅將為CML患者提供更多治療選擇，也將有望改變我國CML治療的整體面貌，開啟STAMP精準靶向治療新時代。（來源：諾華中國）

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